Miljarden voor medicijn dat misschien niet werkt

Amerikaanse verzekeraars vrezen miljarden te moeten ophoesten voor een medicijn dat misschien nauwelijks werkt. De aandeelhouders van producent Biogen lachen in hun vuistje.

Ruben Mooijman,

Hilde Van den Eynde

Vrijdag 11 juni 2021 om 3.25 uur

Computersimulatie van de hersenen van een alzheimerpatiënt (links) vergeleken met een normaal brein. ISOPIX

‘Gewetenloos.’ De Amerikaanse ­senator Ron Wyden heeft er geen ander woord voor. ‘We kunnen ­ouderen of belastingbetalers niet 56.000 dollar laten betalen voor een geneesmiddel waarvan niet vaststaat dat het werkt.’

Voorwerp van zijn verontwaardiging is Aduhelm, een geneesmiddel waarvan producent Biogen beweert dat het de ziekte van Alzheimer kan vertragen. Toezichthouder FDA besliste maandag het middel toe te laten op de markt. Maar of het werkt, is lang niet ­zeker. De FDA geeft groen licht omdat vaststaat dat het medicijn ­eiwitneerslag in de hersenen voorkomt. Maar nooit is bewezen dat dit fenomeen de oorzaak van de ziekte is. Het zou ook het gevolg ­ervan kunnen zijn, en in dat geval is er geen reden om aan te nemen dat Aduhelm het verschil kan ­maken voor alzheimerpatiënten.

Het middel is in twee grote fase-3-studies getest. In slechts één ervan verbeterde het denkvermogen en het dagelijks functioneren van de patiënten, maar dat zou een toevalsbevinding kunnen zijn.

Afdingen op de prijs

Biogen hoopt dat Aduhelm een blockbuster kan worden die vele miljarden in het laatje brengt. De behandeling zal maar liefst 56.000 dollar per jaar kosten en Biogen denkt dat een tot twee miljoen Amerikaanse alzheimerpatiënten ervoor in aanmerking komen. Gevreesd wordt dat het Amerikaanse verzekeringsstelsel op een jaarlijkse ­extra factuur van minstens 50 miljard zal afstevenen. Een groot deel daarvan kan voor rekening komen van het overheidsprogramma ­Medicare, het ziekenfonds voor ouderen en gehandicapten.

Dat verontrust politici. Wyden en twee andere senatoren vinden dat Medicare de prijs van 56.000 dollar niet zomaar hoeft te aanvaarden. ‘Dat prijskaartje is nog maar eens het bewijs dat het systeem van prijsvorming op de geneesmiddelenmarkt niet werkt’, zei een andere senator. Progressieve Democraten vinden dat Medicare moet kunnen afdingen op de prijs, in plaats van die zomaar te aanvaarden.

Het Institute for Clinical and Economic Review (ICER), dat zich toelegt op het afwegen van kosten en baten bij nieuwe medicijnen, kwam tot de conclusie dat Aduhelm kostenefficiënt zou zijn bij een prijsvork tussen 2.500 en 8.300 dollar per jaar. Als dat klopt, zou het middel dus zo’n 50.000 dollar te duur zijn. Maar Biogen verdedigt het prijskaartje door het in verband te brengen met de maatschappelijke kostprijs van alzheimer. Verzorging van een patiënt zou gemiddeld zo’n 500.000 dollar kosten gedurende de duur van de ziekte. Dementie zou jaarlijks 600 miljard dollar aan uitgaven vergen.

Aduhelm zou de ziekte van Alzheimer kunnen vertragen. 

‘Prijzen en toegankelijkheid zijn gevoelige zaken voor doorbraakmiddelen’, erkende Michel Vounatsos, de ceo van Biogen, in een open brief. ‘De prijs weerspiegelt de voordelen die dit middel biedt aan patiënten, zorgverstrekkers en de samenleving.’

Aandeel schiet in de lucht

Maar ook in de medische wereld is de onvrede groot. Van de onafhankelijke expertencommissie die het FDA negatief adviseerde over de erkenning, hebben al twee ­leden ontslag genomen. ‘In dit ­geval werd niet goed omgegaan met de commissie, en ik wens in de toekomst niet nogmaals in die ­situatie terecht te komen’, verklaarde een van hen, de neuroloog David Knopman van de hoog aangeschreven Mayo Clinic in Minnesota. Een andere dokter bij Mayo, Vincent Rajkumar, zei op Twitter ‘ontdaan’ te zijn ‘over de FDA die een middel goedkeurt zonder goede data, over Biogen dat een astronomische prijs aanrekent die losstaat van de werkelijke waarde, en over de overheid die dit wettelijk toelaat.’

Zo verontrust als de medici en de politici zijn, zo opgetogen zijn de aandeelhouders van Biogen en andere biotechbedrijven. Na de bekendmaking van de FDA-beslissing schoot het aandeel-Biogen 64 procent hoger, bij de slotbel maandag bedroeg de winst nog 38 procent. Aandeelhouders waren in een dag zo’n 16 miljard dollar rijker geworden. Analisten konden hun koersdoelen niet snel genoeg optrekken, in het zicht van het nieuwe ‘groeinarratief’ bij Biogen.

‘De prijs weerspiegelt de voordelen die dit middel biedt aan patiënten, zorg-verstrekkers en de samenleving’Michel Vounatsos Ceo Biogen

Voor Europese alzheimerpatiënten verandert de Amerikaanse markttoelating van het medicijn niets. Pas als het Europese geneesmiddelenagentschap EMA eveneens groen licht geeft, kan het middel in de lidstaten op de markt ­komen. Biogen heeft daartoe een aanvraag bij het Agentschap liggen, maar het is niet zeker of het EMA zijn Amerikaanse tegenhanger zal volgen in zijn goedkeuring.

Tot dusver is de ziekte van Alzheimer onbehandelbaar. Er wordt al bijna dertig jaar aan medicijnen tegen de ziekte gedokterd, maar farmagiganten als Roche, Pfizer, Eli Lilly, AstraZeneca en Johnson & Johnson hebben steeds weer hun tanden stukgebeten op in ­theorie beloftevolle kandidaat­­medicijnen tegen de ziekte. In België, waar naar schatting 100.000 mensen aan alzheimer lijden, zijn vier medicijnen tegen de ziekte op de markt. Maar die bestrijden alleen de symptomen, niet de oorzaken en dus ook niet het voortschrijden van de ziekte.

Miljarden voor medicijn dat misschien niet werkt – De Standaard